Stanford-Forscher bearbeiten Gene von Patienten mit tödlichen Krankheiten

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TN Hinweis: Die Bearbeitung von Genen an lebenden Menschen ist ungeachtet der Logik, die zur Rechtfertigung herangezogen wird, eine schlüpfrige Angelegenheit. Sobald ein replizierbares Gen in den Körper eingeschleust wird, kann es die DNA jeder Zelle im Körper verändern, und wenn es vererbt wird, kann es das Gen an die Nachkommen weitergeben.  

In einem Inkubator in Stanford gedeihen winzige Fläschchen mit kürzlich reparierten Blutzellen, ein Beweis dafür, dass eine leistungsstarke neue Gen-Editing-Technik fehlerhafte Gene repariert, die so viel menschliches Leiden verursachen.

Bis vor kurzem war Gentherapie mühsam, grob und unsicher für menschliche Tests. Die neue Technologie mit dem Namen CRISPR-Cas9 fungiert jedoch als mikroskopisches Skalpell und führt genomische Operationen mit einer Präzision, Effizienz und Erschwinglichkeit durch, die einst für unvorstellbar gehalten wurden.

Die Forschung an der Stanford School of Medicine unter der Leitung von Dr. Matthew Porteus ist Teil einer sich beschleunigenden Forschungsbewegung, die mithilfe der neuen Technik versucht, genetisch bedingte Krankheiten wie Sichelzellenanämie und Muskeldystrophie zu heilen. Diese Labore entwickeln sich durch zellbasierte und Tierversuche stetig weiter, da junge Biotech-Unternehmen große Summen sammeln, um die Therapien auf den Markt zu bringen.

"Jetzt, da viele Menschen - Hunderte oder Tausende von Labors - mit CRISPR arbeiten, bedeutet dies, dass die Möglichkeit, tatsächlich einen Weg zur Heilung von Krankheitspatienten zu finden, dramatisch zunimmt", sagte Porteus, Associate Professor für Pädiatrie und Pionier in der Gen-Bearbeitung .

Das Stanford-Team nutzt die erste Zellproduktionsanlage des Campus, die im Frühjahr fertiggestellt werden soll, und will 2018 mit Versuchen am Menschen beginnen. Die Forscher zielen auf zwei schwere Blutkrankheiten ab - Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie - und mehrere Krankheiten, die das Immunsystem schädigen System.

Währenddessen gaben Wissenschaftler der Duke University und zweier anderer unabhängiger Labors am Freitag bekannt, dass sie denselben Ansatz zur Fixierung eines Muskelgens anwenden und die Funktion von Mäusen mit einer unheilbaren Art von Muskeldystrophie wiederherstellen. Ihre Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift Science veröffentlicht.

Bostoner Forscher setzen das Tool zur Behandlung einer seltenen vererbten Augenkrankheit ein, die Blindheit verursachen kann. Andere Teams arbeiten daran, die Gene zu reparieren, die die Huntington-Krankheit, das Sanfilippo-Syndrom und Mukoviszidose verursachen.

Das therapeutische Versprechen begeistert jedoch die medizinische Gemeinschaft, zumal der Preis für die neue Technologie sinkt und der Zugang zunimmt.

Es hat Hoffnungen auf dem angeschlagenen Gebiet der Gentherapie geweckt und einen großen Rückschlag für 1999 verursacht, als Jesse Gelsinger, ein Teenager aus Arizona mit einer genetisch bedingten Lebererkrankung, eine fatale Reaktion auf das Virus hatte, mit dem Wissenschaftler ein Korrekturgen eingeführt hatten.

Diese älteren Ansätze konnten nicht garantieren, dass das neue Gen an die richtige Stelle gespleißt wurde. Es bestand auch das Risiko, benachbarte Gene zu zerstören.

Zwar gab es in letzter Zeit Verbesserungen mit zwei genaueren Techniken, diese sind jedoch zeitaufwändig und knifflig.

CRISPR - was für "Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats" oder Cluster von kurzen DNA-Sequenzen steht, die sich ähnlich vorwärts und rückwärts lesen - ist der Game-Changer. Es ist erst 3 Jahre alt und funktioniert wie die Such- und Ersetzungsfunktion eines Computers.

CRISPR war wegen seines tiefgreifenden Potenzials, die Grundbausteine ​​des Lebens neu zu ordnen, im Fadenkreuz der Kontroversen. Im Dezember versammelten sich Experten in Washington, DC, um die Verwendung gefährlicher neuer Organismen oder „Designerbabys“ einzuschränken.

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Bruce

Aus dem Artikel über Mercury News: „Die Wissenschaftler planen, einige der kranken Zellen, aus denen das Blut oder die Zellen des Immunsystems, sogenannte Stammzellen, entstehen, aus dem Knochenmark eines Patienten zu entnehmen. Dann würde sich der Patient einer intensiven Chemotherapie unterziehen, um die verbleibenden kranken Stammzellen abzutöten und Platz für neue zu schaffen. “ Was könnte schiefgehen?