Neue US-Experimente zielen darauf ab, gentechnisch veränderte menschliche Embryonen zu erzeugen

Dieter Egli, Entwicklungsbiologe an der Columbia University, und Katherine Palmerola untersuchen ein neu befruchtetes Ei, dem ein CRISPR-Bearbeitungswerkzeug injiziert wurde. (Bild: Rob Stein / NPR)
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Technokratische Wissenschaftler an der Columbia University folgen Chinas Führungsrolle bei der Bearbeitung menschlicher Embryonen mit CRISPR-Technologie. Ein führender Wissenschaftler sagt: „Im Moment versuchen wir nicht, Babys zu bekommen“, was darauf hinweist, dass sie beabsichtigen, später GVO-Babys zu machen ⁃ TN Editor

Ein Wissenschaftler in New York führt Experimente durch, mit denen DNA in menschlichen Embryonen modifiziert werden soll, um angeborene Krankheiten eines Tages zu verhindern, hat NPR erfahren.

Die Arbeit ist vorerst auf ein Labor beschränkt. Sollte die Forschung erfolgreich sein, wäre dies ein weiterer Schritt, um CRISPR, eine leistungsstarke Form der Gen-Bearbeitung, in ein Instrument für die medizinische Behandlung zu verwandeln.

Ein chinesischer Wissenschaftler löste im November internationale Empörung aus, als er angekündigt dass er dieselbe Technik verwendet hatte, um die weltweit ersten gen-editierten menschlichen Babys zu erschaffen. Er sagte, sein Ziel sei es, sie vor einer Infektion mit HIV zu schützen, eine Behauptung, die kritisiert wurde, weil es sichere, wirksame und weit weniger kontroverse Wege gibt, dieses Ziel zu erreichen.

Im Gegensatz, Dieter Egli, ein Entwicklungsbiologe an der Columbia University, sagt, er führe seine Experimente "zu Forschungszwecken" durch. Er will feststellen, ob CRISPR kann Mutationen in menschlichen Embryonen sicher reparieren, um zu verhindern, dass genetische Krankheiten über Generationen hinweg weitergegeben werden.

Bisher hat Egli verhindert, dass sich modifizierte Embryonen über einen Tag hinaus entwickeln, damit er sie untersuchen kann.

„Im Moment versuchen wir nicht, Babys zu bekommen. Keine dieser Zellen wird in den Mutterleib eines Menschen gelangen “, sagt er.

Wenn der Ansatz jedoch erfolgreich ist, würde Egli wahrscheinlich zulassen, dass sich bearbeitete Embryonen weiterentwickeln, um seine Forschung fortzusetzen.

Egli hofft, dass die Ärzte eines Tages die embryonale menschliche DNA bearbeiten können, um vielen angeborenen Krankheiten vorzubeugen, wie z Tay-Sachs-KrankheitMukoviszidose und über Huntington-Krankheit.

Im Labor, Egli versucht, einen der genetischen Defekte zu beheben, die dazu führen Retinitis pigmentosa, eine ererbte Form der Blindheit. Wenn es funktioniert, besteht die Hoffnung, dass der Ansatz Blinden helfen könnte, die die Mutation tragen, genetisch verwandte Kinder zu bekommen, deren Sehvermögen normal ist.

"Es wäre wunderbar, ererbte Formen der Blindheit zu verhindern - sehr wichtig für betroffene Familien", sagt Egli.

Aber es wird wahrscheinlich Jahre zusätzlicher Forschung erfordern, um zu beweisen, dass die Technik sowohl effektiv als auch sicher ist.

Trotzdem ist auch diese Art der Grundlagenforschung umstritten.

"Das ist wirklich beunruhigend", sagt Fjodor Urnow, stellvertretender Direktor der Altius-Institut für Biomedizinische Wissenschaften in Seattle. Er befürchtet, dass solche Experimente verantwortungslosere Wissenschaftler dazu ermutigen könnten, Gentechnologien zu missbrauchen.

"Wie wir aus den Ereignissen in China gelernt haben, ist es nicht länger hypothetisch, dass jemand einfach vorgeht und Schurke wird und etwas Gefährliches, Rücksichtsloses, Unethisches tut", sagt Urnov.

Eglis Forschung wird im Voraus überprüft und von einer Gruppe anderer Wissenschaftler und Bioethiker in Columbia überwacht.

Während die Debatte über Forschung wie die von Egli weitergeht, haben die US-amerikanischen Nationalen Akademien für Wissenschaft, Technik und Medizin die Weltgesundheitsorganisation und über Extras versuchen, detaillierte Standards dafür zu entwickeln, wie Wissenschaftler menschliche Embryonen sicher und ethisch einwandfrei bearbeiten sollen.

Einige Bioethiker und Wissenschaftler fordern ein explizites globales Moratorium für die Schaffung von mehr geneditierten Babys. Andere, wie Urnov, wünschen sich eine Unterbrechung der Grundlagenforschung.

Die US-Regierung untersagt die Verwendung von Bundesmitteln für die Forschung mit menschlichen Embryonen. Die Bearbeitung von Genen menschlicher Embryonen kann jedoch aus privaten Mitteln erfolgen. Der Food and Drug Administration ist es untersagt, Studien in Betracht zu ziehen, die die Verwendung gentechnisch veränderter menschlicher Embryonen zur Herbeiführung einer Schwangerschaft beinhalten würden. Die Gesetze, die die Schaffung gentechnisch veränderter Babys regeln, sind jedoch international sehr unterschiedlich.

Egli ist sich durchaus bewusst, dass seine Arbeit für manche Menschen kontrovers sein kann. Um seine Experimente möglichst transparent darzustellen, hat Egli kürzlich NPR zu einem exklusiven Blick auf seine Forschung in sein Labor eingeladen.

„Wir können nicht einfach die Bearbeitung durchführen und dann hoffen, dass alles richtig läuft, und das in einen Mutterleib implantieren. Das ist nicht verantwortlich “, sagt Egli. „Wir müssen zuerst die Grundlagenforschung durchführen, um zu sehen, was passiert. Das machen wir hier. “

Um NPR zu zeigen, was er tut, stößt Egli eines Morgens früh die Tür eines winzigen fensterlosen Raums im sechsten Stock eines der Forschungstürme Kolumbiens in Upper Manhattan auf. Das Labor ist mit wissenschaftlichen Geräten ausgestattet, darunter zwei Mikroskope.

Egli zieht blaue Gummihandschuhe an und öffnet einen eisigen Metallzylinder mit gefrorenen menschlichen Eiern.

"Ich werde Handschuhe tragen, weil wir die Dinge sauber halten wollen", sagt er mir.

Zu Beginn seines Experiments beginnt Egli den langen, langsamen Prozess des Auftauens der gefrorenen menschlichen Eier, die für Forschungszwecke gespendet wurden. Nach mehreren Stunden sorgfältiger Arbeit und Warten hat Egli 15-Eier für sein Experiment vorbereitet.

Nach dem Aufstellen eines großen Mikroskops schiebt Egli eine runde Glasschale unter die Linse. Das Gericht enthält Sperma von einem Blinden, der die Mutation trägt, die Egli zu reparieren versucht. Es enthält auch das CRISPR-Tool zur Bearbeitung von Genen.

"Ich fange mit nur einem Ei an", sagt er und legt das erste aufgetaute Ei vorsichtig in die Schüssel.

"Es ist eine schöne Zelle", sagt Egli und zeigt auf ein vergrößertes Bild des Eies auf einem Computermonitor. "Ich würde sagen, es ist eine der schönsten Zellen."

Egli manövriert eine winzige Glasnadel, die in die Seite der Mikroskopschale hineinragt, in Richtung eines der Spermien. "Hier können Sie also ein sich bewegendes Sperma sehen", sagt er. „Jetzt nehme ich es auf. Das Sperma befindet sich in der Nadel. Jetzt tauche ich es in das CRISPR-Tool ein. “

Sobald sich das Sperma mit dem CRISPR-Gen-Editing-Tool in der Nadel befindet, zeigt Egli mit der Nadelspitze auf die Eizelle. "Ach nein!" ruft er mit einem Seufzer aus. "Das Sperma schwimmt weg."

Er durchsucht die Schüssel nach dem fehlerhaften Sperma.

"Oh, hier ist es", sagt er, als er das Sperma zurück in die Nadel zieht.

Als nächstes durchbohrt Egli das Ei vorsichtig mit der Nadel. „Die Membran ist gebrochen - gebrochen. Los geht's “, sagt Egli und injiziert das Sperma und das CRISPR-Tool in die Eizelle. Er atmet erleichtert auf.

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Rober Olin

Ein neuer Mensch ohne Alkoholismus oder Depression? Ein hoher IQ für den Umgang mit einer modernen Gesellschaft. Krebsresistent? Also, was ist das Problem?

Eowyn

Das menschliche Leben beginnt bei der Empfängnis. Dies ist eine Vorstellung, und er tötet ein menschliches Leben, wenn er diesen menschlichen Embryo zerstört. Er ist ein Abtreiber, ob er oder jemand es zugeben wird.