Ein weiteres Wettrüsten ist die Veränderung des menschlichen Genoms durch die Bearbeitung von DNA mit der neuen CRISPR-Technologie. Die Büchse der Pandora wurde bereits geöffnet und die Schleusen geöffnet. ⁃ TN Editor
Nach dem Börsengang von Biotech Intellia Therapeutics im Wert von über 100 Millionen US-Dollar im Sommer bereitet sich das Gen-Editing-Unternehmen auf Tests seiner vorklinischen CRISPR-Technologie mit neuen Grabungen vor, mit denen die Forschungskapazitäten gestärkt werden sollen.
Die Biotechnologie, die auf die Unterstützung und Partnerschaften von Unternehmen wie Atlas, Novartis und Regeneron zurückgreift, ist auf dem Weg zu ihrem neuen Unternehmen Laboreinrichtungen in der 40 Erie Street in Cambridge, MA.
"Der Bereich der Genombearbeitung entwickelt sich rasant und unsere Arbeit zur Entwicklung von Therapien für Patienten erfordert, dass wir über die Infrastruktur verfügen, die für das Wachstum von Forschung und Entwicklung erforderlich ist, und uns auf präklinische Studien und klinische Studien vorbereiten", sagte Dr. Nessan Bermingham, CEO und Gründer von Intellia Therapeutics.
"Um unsere Ziele zu erreichen, stellen wir weiterhin Top-Talente ein und stellen sicher, dass unsere qualifizierten Mitarbeiter über die geeigneten Einrichtungen und Werkzeuge verfügen, die erforderlich sind, um CRISPR / Cas9 in lebensverändernde Produkte umzusetzen."
Die neue Einrichtung soll es Intellia ermöglichen, ihre wissenschaftlichen Programme fortzusetzen und "unseren Standort in Massachusetts neben führenden biotechnologischen Forschungs- und Hochschuleinrichtungen weiter zu nutzen", fügte Dr. Bermingham hinzu.
Die neue Intellia-Zentrale wurde speziell für die wachsende Forschung und Entwicklung, die Betriebsteams und die Verwaltungsmitarbeiter konzipiert, so die Biotechnologie auf dem Weg zu klinischen Tests.
Intellia fügte hinzu, dass das Unternehmen auch seine derzeitige Einrichtung in der 130 Brookline Street in Cambridge unterhalten wird. Die neuen Forschungsergebnisse werden jedoch die gesamte Labor- und Bürofläche von Intellia von derzeit über 30 Quadratmetern auf mehr als 30 Quadratmetern anwachsen lassen, sodass das Team auf mehr als 30 Quadratmetern verdoppelt werden kann.
Bereits im Mai hatte das Unternehmen sein öffentliches Angebot in Höhe von 108 Millionen US-Dollar eingestellt. Dieses Geld wird verwendet, um die F & E-Programme für seine Kandidaten bis zur Einreichung von mindestens einem IND voranzutreiben, wie aus der damaligen SEC-1-Meldung hervorgeht.
Die Biotechnologie sagte auch, dass sie für ihre Forschungsprogramme die „Akquisition von Unternehmen oder Technologien“ in Angriff nehmen wird.
Dies umfasst die Weiterentwicklung der In-vivo-und Ex-vivo-Pipeline-Produktkandidaten sowie die Weiterentwicklung der Bereitstellungstechnologien und der CRISPR / Cas9-Geneditierungsplattform.
Ein In-vivo-Kandidat gegen Transthyretin-Amyloidose (ATTR), eine lebensbedrohliche Erkrankung, die durch falsch gefaltete Transthyretin-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidfibrillen in mehreren Organen ansammeln, wird gemeinsam mit Regeneron entwickelt.
Dies ist ein potenzieller Kandidat, der laut Angaben des Unternehmens in den nächsten 12 bis 24 Monaten für IND-fähige Studien weiterentwickelt werden könnte.
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