Ein weiteres Wettrüsten ist die Veränderung des menschlichen Genoms durch die Bearbeitung von DNA mit der neuen CRISPR-Technologie. Die Büchse der Pandora wurde bereits geöffnet und die Schleusen geöffnet. ⁃ TN Editor
Nach dem Börsengang im Wert von mehr als 100 Millionen US-Dollar im Sommer bereitet sich das Gen-Editing-Biotechnologieunternehmen Intellia Therapeutics auf Tests seiner präklinischen CRISPR-Technologie am Menschen vor, mit neuen Projekten, die seine Forschungskapazitäten stärken sollen.
Das Biotech-Unternehmen, das auf die Unterstützung und Partnerschaften von Unternehmen wie Atlas, Novartis und Regeneron zurückblickt, ist auf dem Weg zu seinem neuen Standort Laboreinrichtungen in 40 Erie Street, in Cambridge, MA.
„Der Bereich der Genombearbeitung entwickelt sich rasant weiter und unsere Arbeit zur Entwicklung von Therapien für Patienten erfordert, dass wir über die notwendige Infrastruktur für das F&E-Wachstum verfügen und uns auf präklinische Studien und klinische Studien vorbereiten“, sagte Dr. Nessan Bermingham, CEO und Gründer von Intellia Therapeutics.
„Um unsere Ziele zu erreichen, rekrutieren wir weiterhin Top-Talente und stellen sicher, dass unsere qualifizierte Belegschaft über die entsprechenden Einrichtungen und Werkzeuge verfügt, die erforderlich sind, um CRISPR/Cas9 in lebensverändernde Produkte umzusetzen.“
Die neue Einrichtung soll es Intellia ermöglichen, seine wissenschaftlichen Programme voranzutreiben und „unseren Standort in Massachusetts neben führenden Biotech-Forschungs- und akademischen Einrichtungen weiterhin zu nutzen“, fügte Dr. Bermingham hinzu.
Der neue Hauptsitz von Intellia sei speziell für die Unterbringung seiner wachsenden F&E-, Betriebsteams und Verwaltungsmitarbeiter konzipiert, sagte das Biotech-Unternehmen auf dem Weg zu klinischen Tests.
Intellia fügte hinzu, dass es auch den Betrieb in seinem derzeitigen Standort in der 130 Brookline Street in Cambridge aufrechterhalten wird. Durch die neuen Forschungsstandorte wird Intellias gesamte Labor- und Bürofläche jedoch von derzeit 15,000 Quadratfuß auf über 80,000 Quadratfuß vergrößert, wodurch das Unternehmen sein Team auf mehr als 200 Mitarbeiter verdoppeln kann.
Das Unternehmen hat seinen Börsengang im Wert von 108 Millionen US-Dollar bereits im Mai abgeschlossen. Das Geld wird dazu verwendet, die Forschungs- und Entwicklungsprogramme für seine Kandidaten voranzutreiben, bis hin zur Einreichung von mindestens einem IND, wie aus der damaligen SEC-1-Einreichung hervorgeht.
Das Biotech-Unternehmen sagte auch, dass es für seine Forschungsprogramme viel Geld in die „Akquisition von Unternehmen oder Technologien“ investieren werde.
Dazu gehört die Weiterentwicklung seiner In-vivo- und Ex-vivo-Pipeline-Produktkandidaten sowie die Weiterentwicklung seiner Verabreichungstechnologien und der CRISPR/Cas9-Genbearbeitungsplattform.
Einer seiner In-vivo-Kandidaten, der auf die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) abzielt, eine lebensbedrohliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidfibrillen in mehreren Organen ansammeln, wird gemeinsam mit Regeneron entwickelt.
Nach Angaben des Unternehmens handelt es sich hierbei um einen potenziellen Kandidaten, der in den nächsten 12 bis 24 Monaten zu IND-ermöglichenden Studien vorangetrieben werden könnte.
